Skip to main content

Stamcelletransfusion reddede Marikas liv

Skrevet af Mathilde Louise Stenild Brejner den . Skrevet i Kræft.

I sommeren 2014 fik Marika Sabroe, som nu er 43 år, den chokerende besked, at hun havde den sjældne sygdom myelodysplastisk syndrom (MDS.) Hun fik at vide, at hvis det ikke lykkedes at finde et donormatch inden for to år, så hun kunne få en stamcelletransplantation, ville det koste hende livet.

hæmatologi, Marika Sabroe, myelodysplastisk syndrom, MDS

Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter

Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Sygdomme.

Emicizumab reducerer blødninger hos hæmofili A-patienter

SKREVET AF SIGNE JUUL KRAFT D. I KATEGORIEN HÆMOFILI

Antistoffet emicizumab (Hemlibra) giver en signifikant reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid hos mennesker, der får lægemidlet forebyggende, sammenlignet med patienter, som ikke får forebyggende behandling.

Det viser data fra fase III-studiet HAVEN 3, som blev præsenteret lørdag på ASH’s årsmøde (Abstrakt 86).

Fase III-studiet HAVEN har evalueret emicizumab på voksne og unge (12 år og ældre) med hæmofili A uden inhibitorer af faktor VIII. Undersøgelsen omfatter 152 patienter med hæmofili A (12 år eller ældre), der tidligere var blevet behandlet med faktor VIII-terapi, enten ’on-demand’ eller som profylakse.

Patienter, der tidligere var behandlet med on-demand faktor VIII, blev randomiseret 2:2:1 til at modtage enten subkutan emicizumab- profylakse á 3 mg/kg/uge i fire uger efterfulgt af 1,5 mg/kg/uge indtil studietid (arm A), subkutan emicizumab-profylakse á 3 mg/kg/uge i fire uger efterfulgt af 3 mg/kg/2.uge indtil studiets afslutning (arm B) eller ingen profylakse (arm C). Patienter, der tidligere var blevet behandlet med faktor VIII-profylakse, modtog subkutan emicizumab-profylakse á 3 mg/kg/uge i fire uger efterfulgt af 1,5 mg/kg/uge indtil studietid (arm D).

Undersøgelsen mødte sit primære endepunkt, hvilket vil sige, at der var en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid hos mennesker, der fik emicizumab-profylakse hver uge, sammenlignet med dem, der ikke fik forebyggende behandling.

Undersøgelsen opfyldte også flere sekundære endepunkter, herunder en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld reduktion i antallet af behandlede blødninger over tid med emicizumab-profylakse doseret hver anden uge sammenlignet med ingen profylakse.

De hyppigste bivirkninger ved emicizumab var reaktioner på injektionsstedet. Der blev ikke observeret nye sikkerhedssignaler, og der forekom ingen trombotisk mikroangiopati eller trombotiske hændelser i studiet.

I observationsperioden, som gennemsnitligt var otte uger, var der ved data cutt-off rapporteret 14 bivirkninger hos fem patienter, herunder én alvorlig (forværring af hypertension). Ingen alvorlige bivirkninger blev betragtet som beslægtet med emicizumab. Der blev heller ikke påvist nogen antistoffer mod lægemidlet. Seks ud af syv patienter oplevede ingen blødninger, mens de fik emicizumab, mens en enkelt patient oplevede tre spontane næseblødninger, som ikke krævede behandling, på undersøgelsesdagene 12, 14 og 21.

Data fra studierne HAVEN 1 og HAVEN 2 gav i midten af november anledning til, at emicizumab blev godkendt i USA til voksne og børn med hæmofili A med hæmmere, og de gennemgås i øjeblikket under accelereret vurdering af Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA.

 

Om emicizumab

Emicizumab er et subkutant administreret, rekombinant, humaniseret, bispecifikt monoklonalt antistof, der er rettet mod faktor IXa- og faktor X. Stoffet er designet til at samle faktor IXa og faktor X; proteiner, der er nødvendige for at aktivere den naturlige koagulationskaskade og genoprette blodkoagulationsprocessen for patienter med hæmofili A. Emicizumab er en profylaktisk

(forebyggende) behandling, som kan indgives ved injektion af en klar til brug under huden (subkutant).

ASH17, hæmatologi, blodsygdomme, hæmofili, emicizumab , Hemlibra