Lovende data for ny målrettet behandling af børn med hjernetumorer
ASCO: Den nye målrettede behandling med lægemidlet Ignyta viser lovende respons i børn og unge med sjældne svulster i centralnervesystemet, neuroblastom eller andre faste tumorer.
Det viser resultater fra forskning, som er blevet præsenteret på den store kræftkongres ASCO 2019.
I studiet deltog 29 patienter i alderen knap 5-20 år med sjældne svulster i centralnervesystemet, neuroblastom eller andre faste tumorer. De fleste patienter med CNS-tumorer havde gennemgået kirurgi for at fjerne tumoren, efterfulgt af stråling.
12 patienter fik effekt af det nye middel. Der blev ikke observeret respons blandt patienter, der manglede de genændringer, som behandlingen er målrettet.
”Vores resultater viser, at børn med livstruende kræft kan have stor gavn af behandling, selvom konventionelle terapier ikke har fungeret. Vi har set nogle hurtige og holdbare responser, hvilket er meget glædeligt. Disse tidlige fund tyder på, at denne behandling er lovende for dem, hvis tumorer har disse specifikke genfusioner,” siger ledende forfatter Giles W. Robinson, som er pædiatrisk neuro-onkolog ved St. Jude Children's Research Hospital i Memphis, USA.
De alt 12 patienter oplevede, at deres tumorer krympede eller forsvandt, og de blev i gennemsnit behandlet knap 300 dage.
Lægemidlet var godt tolereret, og de hidtidige resultater tyder ikke på, at der er en tidsramme, hvor lægemidlet holder op med at virke, eller hvor giftigheden bliver begrænsende.
Den anbefalede dosis hos børn var 550 mg/m2 en gang dagligt. Nogle af de bemærkede bivirkninger var træthed, forhøjede kreatininniveauer, dysgeusi, der resulterede i tab af smag, og ved højere dosis var der forekomst af lungeødem, der resulterede i væske i lungerne. En usædvanlig bivirkning var vægtøgning. B
Nu er forskerne bag studiet i gang med at rekruttere patienter til studiets fase II-del, hvor de skal fastslå effektiviteten af medicinen. Forskerne håber også at bestemme langsigtede bivirkninger og varighed af respons på og uden behandling.