Dermatologer efterlyser godkendte lægemidler til børn med mildere psoriasis
Dermatologer efterlyser godkendte lægemidler til børn med mildere psoriasis
Lone Skov
Ny EU-lovgivning har sat gang i godkendelsen af lægemidler til børn. På den baggrund er der inden for de seneste år kommet behandlinger til børn med svær psoriasis, og det, der nu mangler, er flere godkendte midler til den store gruppe børn med mildere psoriasis, mener dermatologer bag en gennemgang af emnet.
Lone Skov, som er overlæge på Afdeling for Allergi, Hud- og Kønssygdomme, Herlev og Gentofte Hospital og professor ved Københavns Universitet, har sammen med to kolleger foretaget en litteraturgennemgang og fundet, at der kun findes få og i de fleste tilfælde små undersøgelser af effekt og sikkerhed ved off label behandling af psoriasis hos børn og unge.
“I dag behandler vi de fleste børn off-label med topikale og systemiske lægemidler, der er udviklet og godkendt til voksne. Det er vi nødt til, da vi ellers ingen mulighed har for at behandle dem. Og det fungerer også fint langt hen ad vejen. Men det er klart, at vi har et stort behov for flere data på effekt og sikkerhed af disse lægemidler for børn,” siger Lone Skov.
Hun og kollegerne foretog en litteratursøgning i PubMed og fandt 50 undersøgelser af off label behandling af psoriasis. Heraf var 23 egentlige kliniske studier og kun fire af dem var randomiserede. Med hensyn til topikale kortikostereoider og topikale calcineurinhæmmere var litteraturen begrænset til kliniske studier med få deltagere og retrospektive review, som ikke var understøttet af supplerende evidens.
Publicerede data for off label-behandling til børn er få, og derfor stammer den eksisterende viden fra klinisk erfaring og undersøgelser, der enten omfatter voksne med psoriasis eller patienter med andre sygdomme. Valget af behandling til psoriasis hos børn er derfor generelt baseret på en betragtning om, at børnene er små voksne og kun i mindre grad på evidensbaseret litteratur, skriver de tre læger i en artikel baseret på deres gennemgang.
Viden mangler
Psoriasis udarter sig imidlertid ikke altid ens hos børn og voksne, og derfor kan man ifølge Lone Skov heller ikke blot kopiere behandlingsstrategien for voksne patienter. Hun og kollegerne efterlyser flere studier, der kan give lægerne mere sikker grund under fødderne.
“Manglen på data kan gøre behandling af børn til en stor udfordring. For det betyder, at vi oftest kun kan basere vores beslutninger på klinisk erfaring, retningslinjer for psoriasis hos voksne, ekspertudtalelser eller erfaring med lægemidler målrettet andre pædiatriske lidelser. Med flere godkendelser af psoriasis-lægemidler med indikation til børn vil vi få en større klarhed over forskellen mellem psoriasis hos voksne og børn, lige som vi mere præcist vil kunne blive guidet til, hvordan vi optimerer behandlingen, eksempelvis i forhold til dosering, behandlingsvarighed og lignende,” siger Lone Skov.
EU indførte for få år siden et krav om, at alle nye lægemidler også skal testes til børn, og siden da har EMA godkendt fem psoriasislægemidler til børn ned til fire eller seks år. Disse fem er adalimumab, secukinumab, ixekizumab, etanercept og ustekinumab, som alle er målrettet de mest alvorligt ramte børn.
“Det er glædeligt, at vi har fået flere godkendte behandlingsmuligheder til børnene med svær psoriasis. Det, jeg savner nu, er flere behandlingsmuligheder til børn med mild til moderat psoriasis. Her har vi i dag stort set kun kortikosteroider og D-vitamin analoger, der som regel bruges i kombination,” siger hun.
Hun håber, at EU-kravet om data på børn for alle nye lægemidler snart vil føre til flere godkendte behandlinger også til børn med moderat til mild psoriasis. Specielt har hun store forhåbninger til nogle af de nye lægemidler under udvikling baseret på små molekyler. De må forventes at kunne penetrere huden og munde ud i nye lokal behandlingsmuligheder og dermed være alternativer til steroiderne, som mange patienter ikke er så glade for.
Psoriasis er hos børn ofte mindre udtalt fra begyndelsen. Desuden kan symptomerne hos børn og unge være atypiske, hvilket i nogle tilfælde kan gøre det vanskeligt at skelne psoriasis fra andre sygdomme som atopisk dermatitis, seborrheisk dermatitis og svampeinfektioner, hedder det i artiklen, som også understreger, at psoriasis har en negativ effekt på livskvaliteten hos både børn og voksne. Især er pædiatrisk psoriasis forbundet med øget social stigmatisering i form af mobning og udskamning. Overvågning af livskvaliteten er imidlertid vanskelig, da der ikke findes et specifikt måleværktøj hertil, og især ikke målrettet børn, men nye redskaber er heldigvis på vej.
MS-professor: Sådan har epidemien påvirket Rigshospitalets arbejde med sclerosepatienter
MS-professor: Sådan har epidemien påvirket Rigshospitalets arbejde med sclerosepatienter
Finn Sellebjerg
Coronaepidemien trækker veksler på personaleressourcerne, og det mærker man også ved Dansk Multipel Sclerose Center, Rigshospitalet, fortæller professor Finn Sellebjerg.
2021 har i en vis forstand været et business as usual-år ved Dansk Multipel Sclerose Center, Rigshospitalet. Hvis man ser bort fra, at intet i disse år er, som det plejer, så har året ikke budt på de store behandlingsmæssige nybrud, og scleroseklinikken har i det store hele været forskånet for at indgå i coronaberedskabet.
“Vi er en klinik, der til en vis grad har været fredet, fordi meget af det, vi gør, er at behandle patienter, som man ikke bare kan holde op med at behandle, så man kan sige, at vi klør på som altid,” siger professor i klinikken Finn Sellebjerg.
Indirekte har covid-19-epidemien dog tæret på klinikkens ressourcer. Antallet af nye sclerosepatienter er ikke holdt op med at stige på grund af covid-19, og nyt personale er om muligt blevet endnu sværere at rekruttere, vurderer Sellebjerg.
“Henover sommeren, har corona ikke sat det store præg på arbejdet i klinikken, bortset fra afledte konsekvenser i form af personalemangel. Det rammer også i vores butik. Der er simpelthen ikke det personale, vi har brug for. Der er sengeafsnit eller i hvert fald senge, der er lukket ned på stort set alle sygehuse, så det er et problem, og der har corona måske været en medvirkende faktor til at knække arbejdsmoralen hos nogle af dem, der har været på nippet til at forsvinde,” siger Finn Sellebjerg.
Ikke en eneste ansøger
DMSC mangler både læger og sygeplejersker, og konkret oplevede centeret, som er landets højest specialiserede, tidligere på året at slå en speciallægestilling op uden at få en eneste ansøger.
Den ubesatte lægestilling blev i stedet dækket af vikariater og reservelæger, men det gør det ikke ud for at have en fuldt erfaren speciallæge, og derfor har man været nødt til at strække ressourcerne i klinikken, fortæller Finn Sellebjerg.
“Vi må bare sige, at vi ikke på alle punkter kan leve op til alle de kvalitetskrav, der er. Det er typisk hyppigheden af kontrolbesøg og nogle gange behandlingsskift, der trækker ud i forhold til, hvordan det ville være i den bedste af alle verdener. Ressource-knapheden skyldes også, at sygeplejerskerne er presset på tid. Der har både været sygdom og udskiftning i personalegruppen, og når der så samtidig kommer hundrede nye patienter om året, der skal i behandling, så giver det jo problemer,” siger han.
I forhold til MS-patienters risiko i forbindelse med covid-19, har 2021 vist, at risikoen i de fleste tilfælde ikke er større end for personer uden MS.
Ikke entydigt dårligt
“Med det forbehold, at vi ikke har en større opgørelse, hvor man systematisk har undersøgt covid-19-forløb hos mennesker med sclerose, så viser blandt andet indberetninger i scleroseregisteret ikke, at covid-19-forløb er værre hos patienter med sclerose, end hos alle andre, med mindre man er hårdt ramt af sygdommen eller i B-celledepleterende behandling, og det stemmer også godt overens med, hvad man i øvrigt ved,” siger Sellebjerg.
Den største indgriben i arbejdet ved DMSC har været de perioder, hvor pandemien har tvunget scleroseklinikkerne til at gå over til virtuelle konsultationer og telefonsamtaler frem for fysiske møder. Men det er ifølge Finn Sellebjerg ikke entydigt dårligt. Nogle patienter ser det som en fordel, at de sparer tid, mens andre foretrækker at være ansigt til ansigt med personalet, og disse erfaringer, vil man kunne bruge, når epidemien er forbi.
“Vi godt kan planlægge efter at lægge noget af vores arbejde som telefonkonsultationer fremover. Vi har været tvunget til at forholde os til den mulighed, så det er der i hvert fald kommet ud af situationen,” siger Finn Sellebjerg.
Hvad forventer du dig af 2022?
“Skal vi ikke hellere sige, hvad vi håber på? Vi håber jo, at vi snart kan se frem til, at de egentlige epidemibølger med covid-19 er overstået, så corona bliver en virus, vi som alle andre vira kan lære at leve med, når den forhåbentlig har fundet en passende mild form. Men det ved vi jo ikke. Pfizer har været ude at sige, at de spår, at man når en endemisk situation i 2024, og det kan man jo håbe på, at de har ret i. Det ville være skønt, hvis det kommer allerede næste år, men man skal ikke vide sig alt for sikker, for der er formentlig stadig et kæmpe potentiale for mutationer og nye varianter,” siger Finn Sellebjerg.