Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og resten af rådet anbefalede kun ét lægemiddel på mødet onsdag.
Medicinrådet har ikke smidt nej-hatten – kun ét lægemiddel er anbefalet i år
På årets første møde i Medicinrådet i januar blev der sagt seks gange nej til ny medicin, og Medicinrådet synes ikke at have smidt nej-hatten her i februar. På det seneste møde i Medicinrådet 21. februar blev der sagt nej til ny medicin fire gange. Kun et enkelt lægemiddel kom gennem nåleøjet.
Ja til middel mod knoglemarvskræft
Lægemidlet, der er røget gennem nåleøjet og har fået en anbefaling, er teclistamab til voksne patienter med knoglemarvskræft, der er vendt tilbage eller ikke responderer på tidligere behandlinger. Disse patienter skal have modtaget mindst tre tidligere behandlinger, herunder visse typer medicin, og deres tilstand skal være relativt god.
Medicinrådet vurderer, at behandling med teclistamab udskyder sygdoms-forværring og øger patienternes overlevelse sammenlignet med nuværende standardbehandling, som er pomalidomid – eller carfilzomib-holdig behandling.
Det er meget usikkert, hvor stor effekten er, da teclistamab kun er undersøgt i ét studie, hvor teclistamab blev testet uden direkte sammenligning med andre behandlinger. Der er også risiko for alvorlige bivirkninger forbundet med teclistamab.
Selvom behandling med teclistamab er dyrere end den nuværende standardbehandling, mener Medicinrådet, at omkostningerne er rimelige set i lyset af fordelene for patienterne.
På grund af risikoen for alvorlige bivirkninger og usikkerheden om effekten kræver Medicinrådets anbefaling, at lægerne nøje overvåger og registrerer data om effekter og bivirkninger hos patienter, der behandles med teclistamab.
Efter et og to år vil Medicinrådet revidere deres anbefaling baseret på de indsamlede data for at vurdere, om anbefalingen stadig er passende.
Nej til middel mod medfødt stofskiftesygdom
Medicinrådet har vurderet en behandling for en sjælden sygdom kaldet Pompes sygdom, som påvirker musklerne og åndedrætsorganerne på grund af en mangel på et vigtigt enzym i kroppen. Behandlingen involverer brugen af to lægemidler, cipaglucosidase alfa og miglustat, i kombination. Disse lægemidler erstatter det manglende enzym hos voksne med en bestemt form for Pompes sygdom.
Selv om prisen for behandlingen aktuelt er lavere for cipaglucosidase alfa end for den enzymerstatningsterapi, de fleste patienter modtager i dag, som hedder alglucosidase alfa, og kombinationsbehandlingen også er mindst lige så effektiv og sikker, så sagde Medicinrådet nej. Prisen er isoleret set for høj.
Medicinrådet kom nemlig igen ud for det samme dilemma som i januar: Hvordan skal Medicinrådet forholde sig til nye lægemidler, hvor den eksisterende behandling, som det nye lægemiddel sammenlignes med – er usædvanlig dyr, ikke nødvendigvis omkostningseffektiv og indført, inden Medicinrådet blev etableret? I januar handlede det også om en enzymerstatnings-terapi (til Fabrys sygdom), og Medicinrådet sagde nej, fordi de mente, at et ja ville blåstemple prisen. Og rådet besluttede ved samme lejlighed at udarbejde en behandlingsvejledning for enzymerstatningsterapier.
Medicinrådet opfordrer lægemiddelvirksomheden bag cipaglucosidase alfa og miglustat til at vende tilbage med en væsentligt lavere pris.
Nej til middel mod triple-negativ brystkræft og ER+/HER2-negativ brystkræft
Medicinrådet anbefaler ikke lægemidlet olaparib som en ekstra behandling efter operation (adjuverende behandling) til BRCA1/2-muteret HER2-negativ brystkræft. Dette gælder patienter med en høj risiko for, at sygdommen kommer tilbage, og som allerede har fået kemoterapi enten før eller efter operationen. Formålet med adjuverende behandling er at mindske risikoen for tilbagefald efter operation, med henblik på at forlænge overlevelsen.
Medicinrådet har vurderet adjuverende olaparib til to patientpopulationer med to forskellige varianter af brystkræft: Henholdsvis triple-negativ brystkræft og ER+/HER2-negativ brystkræft.
For patienter med triple-negativ brystkræft er der ikke tilstrækkelige data til at vurdere, hvor effektivt olaparib er som ekstra behandling efter operationen. Det skyldes, at studiet ikke afspejler den måde, man behandler de fleste patienter i Danmark. Desuden er den type kemoterapi, som patienterne har fået i undersøgelsen, ikke den samme som den, der normalt gives i Danmark, hvilket gør det svært at sammenligne resultaterne.
For patienter med en anden type brystkræft kaldet ER+/HER2-negativ brystkræft, har studierne heller ikke vist klare fordele ved at bruge olaparib efter operationen sammenlignet med den behandling, de allerede får. Desuden har patienterne kun været fulgt i en kort periode, hvilket gør det svært at forudsige, om behandlingen vil have langvarige fordele.
På grund af for stor usikkerhed om den forventede effekt af behandlingen i dansk klinisk praksis kan Medicinrådet ikke vurdere, om der er et rimeligt forhold mellem effekten og prisen af adjuverende olaparib for begge patientpopulationer.
Nej til middel mod nyresygdom
Medicinrådet anbefaler ikke standardbrug af et lægemiddel kaldet voclosporin sammen med et andet lægemiddel kaldet mycophenolatmofetil til behandling af voksne med en bestemt type nyresygdom kaldet aktiv lupus nefritis. Lupus nefritis er en sjælden sygdom, hvor immunsystemet angriber nyrerne, og det kan forårsage betændelse og kronisk tab af nyrefunktion.
Selvom voclosporin kan hjælpe med at reducere et af symptomerne på denne sygdom, nemlig for meget protein i urinen, er det usikkert, om det faktisk behandler den betændelse i nyrerne, som er den underliggende årsag til dette symptom. Desuden mener Medicinrådet, at voclosporin kan have flere bivirkninger end den behandling, der normalt gives til patienter med denne sygdom.
Af alle disse grunde mener Medicinrådet ikke, at voclosporin i kombination med mycophenolatmofetil er en god idé som ekstra behandling for lupus nefritis.
Nej til middel mod dværgvækst
Medicinrådet anbefaler ikke lægemidlet vosoritid som mulig standardbehandling til børn og unge med akondroplatisk dværgvækst. Det skyldes en pris på adskillige millioner for ét behandlingsforløb og sparsom dokumentation for effekten på endelig højde og frem for alt komplikationer på lang sigt.
Vosoritid koster i officielle listepriser 1,27 millioner kroner årligt per patient. Patienterne behandles i den tid, deres knogler vokser, det vil sige i op til 16 år, og den samlede pris for én patients behandlingsforløb kan dermed blive over 20 millioner kroner. Der er forhandlet en rabat, som efter lægemiddelvirksomhedens ønske er fortrolig.
Vosoritid skal stimulere knoglevæksten og gives derfor alene til børn og unge patienter, hvis knogler stadig vokser. Et studie viser, at børn med akondroplatisk dværgvækst, der har fået behandling med vosoritid i 52 uger, i gennemsnit voksede ca. 1,6 cm mere det år end børn i en kontrolgruppe, der fik placebo. Opfølgende studier uden kontrolgrupper tyder på, at effekten kan vare ved. Det er dog uvist hvor længe.
Medicinrådet lægger i sin beslutning om ikke at anbefale vosoritid vægt på, at dokumentationen for behandlingens effekt og sikkerhed på længere sigt er meget begrænset.
Artikel om sagen herunder:
En voksenhøjde på omkring 125-130 centimeter og mange mulige komplikationer som for eksempel krumn
Medicinrådet behandlede også følgende behandlingsvejledninger:
Kronisk lymfatisk leukæmi (CLL)
Find behandlingsvejledningen her.
Arveligt angioødem