Ny medicin giver håb til patienter med hjernetumor: "Største nyhed i 20 år"

ASCO: Gennembrud med lægemidlet vorasidenib udgør den største nyhed i 20 år for patienter med patienter med en specifik type hjernetumor, mener dansk overlæge. Præparatet, der er det første af sin slags, har fået fremskyndet proces hos den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA.

Studiet blev præsenteret ved ASCO 2023 og samtidig udgivet i tidsskriftet New England Journal of Medicine.

331 patienter fra 10 forskellige lande blev tilfældigt udvalgt til enten at modtage 40 mg vorasidenib kontinuerligt eller placebo.

Resultaterne af studiet viste, at patienter, der fik vorasidenib, havde en længere periode – 27,7 måneder – uden tegn på tumorvækst sammenlignet med patienter, der fik placebopillen, som havde 11,1 måneder uden tegn på tumorvækst. Derudover viste studiet, at tiden mellem behandlinger (TTNI) var længere for patienterne, der fik vorasidenib.

”Det er virkelig flotte tal, et elegant studie rent metodisk og en rigtig stor nyhed. Vi har ikke set noget lignende siden, man introducerede kombinationen af kemoterapi og stråler til patientgruppen for 20 år siden med RTOG 98-02-studiet. Det styrker også resultatet, at behandlingen er givet i første linje efter kirurgi, så studiet er meget rent og uden mislyde. Opfølgningstiden er indtil videre kort, de er startet i 2020, men det ser meget lovende ud,” siger Benedikte Hasselbalch, der er overlæge, ph.d. fra Kræftafdelingen på Rigshospitalet., 

Benedikte Hasselbalch mener, at det bliver interessant, når der kommer data på overlevelse (OS).

"Formålet med behandlingen er i høj grad også at udsætte tiden til kemo/strålebehandling. Så hvis TTNI kan udsættes, vil det sandsynligvis afspejle sig positivt i OS også,” siger overlægen.

Lavgradsgliomer rammer især patienter under 40 år og er forbundet med neurologiske skader og tidlig død. Omkring halvdelen opnår sygdomskontrol ved kirurgisk indgreb. Med dette nye præparat er der håb om et nyt behandlingstilbud forbundet med mindre toksicitet, end hvad onkologerne hidtil har kunnet tilbyde, når resektion ikke er tilstrækkeligt.

Gliomer hos voksne har siden 2021 af WHO været inddelt i følgende grupper: Astrocytom og oligodendrogliom, som er IDH-muterede lavgradsgliomer, og glioblastomer, som er IDH-vildtype højgradsgliomer.

Der er i Danmark 1.500 voksne hjernecancerpatienter, heraf er halvdelen gliomer, der opstår i centralnervesystemet.  

Benedikte Hasselbalch møder i sin onkologiske klinik på Rigshospitalet cirka 15 patienter årligt, som på sigt kan blive kandidater til at modtage vorasidenib, på landsplan er der tale om cirka 45 patienter om året.  

Spændende perspektiver for endnu større patientgruppe

Som Benedikte Hasselbalch udlægger studiedesignet, har det været et klart fokus for forskerne at udsætte kemoterapi og stråler. Hun kender studiets hovedforfatter, Ingo Mellinghoff fra Memorial Sloan Kettering Cancer Center i USA, personligt og er bekendt med, at han meget gerne vil skåne patienterne for toksicitet. Behandlingen med vorasidenib er også i fase III-settingen veltålt og med en sikkerhedsprofil, der matcher forudgående fase I + II-studier: De mest påfaldende bivirkninger, der opstod med vorasidenib-behandlingen, var forhøjede levertal og lidt hyppigere diarre end i placebo-armen.  

Benedikte Hasselbalch møder i sin klinik også patienter, hvis tumor sidder så centralt, at kirurgerne ikke kan operere.

”Her giver vi i dag typisk kemo og/eller stråler, men det kunne være fantastisk, hvis vi i fremtiden alternativt kunne tilbyde dem en targeteret behandling som vorasidenib. Det bliver også spændende at se, hvordan det kommer til at gå patienterne, der har fået vorasidenib, der på sigt alligevel får recidiv, og vi igen har ryggen mod muren og er tvunget til at give kemo og stråler. Måske vil indledende behandling med vorasidenib booste den traditionelle behandling også, men det er indtil videre spekulativt og må blive genstand for fremtidige undersøgelser,” siger Benedikte Hasselbalch.

Også patienter med højgradsgliomer kan muligvis på sigt få gevinst af det aktuelle forskningsgennembrud, tilføjer overlægen og forskeren.

”Hvis man ekstrapolerer data, kunne det være rigtigt interessant at kigge på denne patientgruppe også. Prækliniske studier har vist, at hvis man kombinerer IDH1-behandling med eksempelvis kemoterapi eller stråler til patienter med højgradsgliomer, så medfører det en behandlingsgevinst. At introducere vorasidenib for denne endnu større patientgruppe med en endnu dårligere prognose kunne være næste skridt,” siger Benedikte Hasselbalch.